Thrombotische Mikroangiopathien (TMAs) und komplementvermittelte Nierenerkrankungen sind seltene, aber schwerwiegende Erkrankungen. Sie gehen mit Schädigungen der kleinen Gefäße sowie einer Fehlregulation des Komplementsystems (einem wichtigen Teil des Immunsystems) einher. Zu diesen Krankheitsbildern zählen unter anderem das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS), die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), die C3-Glomerulopathie sowie die immunkomplexvermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN). Die Erkrankungen können sich sowohl als akute, potentiell lebensbedrohliche Ereignisse als auch als chronisch progrediente Nierenerkrankungen manifestieren.
In den vergangenen Jahren gab es bedeutende Fortschritte in der Entwicklung neuer Therapien. Insbesondere die Entwicklung gezielter Komplementinhibitoren und innovativer Enzymersatztherapien (beispielsweise mit rekombinantem ADAMTS13 zur Behandlung der kongenitalen TTP) hat die Versorgung von Patientinnen und Patienten wesentlich verbessert.
Da alle genannten Erkrankungsformen sehr selten sind, sind nur begrenzte Daten zu Krankheitsverläufen, Langzeitergebnissen und Versorgungsstrukturen verfügbar. Dies erschwert die Entwicklung evidenzbasierter Behandlungsstrategien und die Erforschung neuer Therapieansätze. Das Register für komplementvermittelte Nierenerkrankungen und thrombotische Mikroangiopathien (CORE-Register) soll dazu beitragen, diese Wissenslücke zu schließen.
Im CORE-Register werden deutschlandweit Patient:innen mit TMAs und komplementvermittelten Nierenerkrankungen erfasst. Dabei können sowohl Kinder als auch Erwachsene eingeschlossen werden.
Durch die systematische Erfassung klinischer, laborchemischer, histopathologischer und genetischer Daten sollen Krankheitsverläufe umfassend charakterisiert und ein besseres Verständnis der zugrundeliegenden Erkrankung gewonnen werden.
Aufgrund des nationalen Charakters des Registers kann trotz der Seltenheit dieser Erkrankungen eine größere Anzahl an Patient:innen eingeschlossen werden, um wissenschaftlich belastbare Daten zu erhalten.
Ziel des Registers ist es, neue wissenschaftliche Erkenntnisse zu Krankheitsmechanismen zu gewinnen und die Bedeutung neuer therapeutischer Ansätze besser einordnen zu können. Langfristig sollen die im CORE-Register gewonnenen Daten dazu beitragen, das Verständnis dieser seltenen Erkrankungen zu vertiefen, Therapieentscheidungen stärker zu individualisieren und die Prognose und Versorgung der betroffenen Patient:innen nachhaltig zu verbessern.
Die Teilnahme am CORE Register steht allen Patientinnen und Patienten mit TMAs und komplementvermittelten Nierenerkrankungen offen.
Finden Sie Ihr nächstgelegenes CORE-Zentrum mit Expertise für die Behandlung von TMA oder komplementvermittelten Nierenerkrankungen hier.Die Teilnahme am CORE-Register ist komplett freiwillig und durch die Studie entstehen auch keine Veränderungen Ihrer Therapie. Es geht lediglich um die Erfassung Ihrer medizinischen Befunde und Ihres Erkrankungsverlaufes, retrospektiv (also was vor Beginn der Studie passiert ist) und prospektiv (also das, was ab Ihrer Studienteilnahme passiert). Es sind auch keine spezifischen Studientermine notwendig, die Daten werden während Ihrer regulären Kontrolltermine in Ihrem Nierenzentrum erhoben. Die Eintragung nehmen die behandelnden Ärztinnen und Ärzte einwilligungsbasiert vor. Optional können Sie auch im Rahmen von Routine-Untersuchungen Blut, Urin und Stuhl für Forschungszwecke abgeben. Dieses Biomaterial wird in lokalen Biobanken eingelagert und kann für weiterführende Forschungsprojekte im Rahmen des CORE-Registers genutzt werden.
Wenn Ihr behandelndes nephrologisches Zentrum noch nicht am CORE-Register teilnimmt, können Sie sich entweder direkt mit uns in Verbindung setzen oder Sie machen ihre behandelnden Ärzt:innen auf das Register aufmerksam.